AI抗癌药人体试验：122名患者治疗，脑转移病灶现缩小

AI 制药公司 Iambic Therapeutics 10 月 26 日公布候选药物 IAM1363 的最新临床结果。在一项针对晚期癌症患者的 I/Ib 期试验中，已有 122 名受试者接受治疗，部分患者肿瘤缩小，并观察到脑转移病灶缓解迹象。其中一名 HER2 阳性乳腺癌患者此前接受过七种 HER2 靶向药物治疗，脑部存在超过 50 处转移病灶，接受 IAM1363 治疗后出现经影像学评估确认的颅内部分缓解，截至数据统计时仍在继续治疗。此前 10 月 15 日，Iambic 正式登陆纳斯达克，股票代码 IAM，IPO 募资总额约 1.5 亿美元。

IAM1363 是一种针对 HER2 的小分子酪氨酸激酶抑制剂。Iambic 开发时特别考虑药物进入中枢神经系统的能力，希望其对伴有脑转移的患者发挥作用。数据截至 2026 年 8 月 31 日，122 名受试者中 103 人接受每日不少于 960 毫克单药治疗，68 人接受每日 960 毫克推荐剂量。患者患不同类型晚期实体瘤，乳腺癌占 38%，非小细胞肺癌占 19%，其余包括胆道癌、胃食管腺癌、肾细胞癌等，共同特点是肿瘤存在 HER2 相关异常。患者此前接受过的治疗方案中位数为 3 种，61% 曾使用德曲妥珠单抗，36% 曾接受 tucatinib 治疗，44% 存在中枢神经系统转移。

在每日接受不少于 960 毫克剂量、具有可靶向 HER2 改变的 53 名可评估患者中，19 人肿瘤部分缓解，占 36%；20 人病情稳定，占 38%。在符合分析条件的 22 名脑转移患者中，9 人出现颅内部分缓解，占 41%，12 人颅内病灶保持稳定。三名此前均接受过 T-DXd 和 tucatinib 治疗的 HER2 阳性乳腺癌患者出现经确认的颅内部分缓解，截至数据统计时仍在接受治疗。推荐剂量组中超过一半在数据截止时仍在继续治疗，两名分别患 HER2 突变型非小细胞肺癌和肾细胞癌的患者缓解状态已持续超过一年。安全性方面，接受推荐剂量治疗的 68 人中，3 级治疗相关不良事件发生比例为 5.9%，未报告 4 级或 5 级治疗相关不良事件；接受每日不少于 960 毫克单药治疗的 103 人中，较常见不良事件包括腹泻、恶心和呕吐。

IAM1363 的研发可追溯至 Iambic 两位创始人。2019 年，曾任加州理工学院教授的 Tom Miller 与长期从事理论及计算化学研究的 Fred Manby 共同创办 Entos 公司，希望利用机器学习和物理学模型改进新药分子发现与设计过程。2021 年公司完成 5,300 万美元 A 轮融资，2023 年更名为 Iambic Therapeutics，业务从算法研发扩展至自主药物开发。同年 10 月完成 1 亿美元 B 轮融资，英伟达、Illumina Ventures 等加入，红杉资本等既有投资者继续参与，并与英伟达开展技术合作。公司建立两项核心 AI 能力：NeuralPLexer 用于预测蛋白质结构及蛋白质与药物分子相互作用，Enchant 利用多模态数据预测候选药物多种性质。2024 年 2 月，NeuralPLexer 相关研究发表于 Nature Machine Intelligence 并登上封面；两个月后 IAM1363 完成首例患者给药。2025 年 IAM1363 首次在 ESMO 大会公布临床数据，同年 11 月公司完成超过 1 亿美元融资。今年 10 月，第二款候选药物 IAM217 已向美国 FDA 提交临床试验申请，这是一种针对 KIF18A 的抑制剂，计划探索三阴性乳腺癌、卵巢癌等适应症。

合作方面，2024 年 Iambic 与 Lundbeck 建立 AI 药物发现合作；2025 年与 Jazz Pharmaceuticals 合作探索 IAM1363 与 zanidatamab 联合治疗乳腺癌的可能性。今年 2 月与武田制药达成多年合作协议，计划利用 AI 平台开发肿瘤、胃肠道和炎症相关疾病小分子药物，协议潜在总价值超过 17 亿美元，大部分与未来研发和商业化里程碑挂钩。随后又与拜耳、艾伯维建立合作。

Iambic 并非唯一将 AI 辅助设计抗癌药物推进临床的公司。ESMO 2026 大会上，英矽智能公布生成式 AI 设计药物 ISM6331 首次人体临床数据，该药物针对 TEAD 信号通路，在 22 名接受特定剂量治疗、可评估疗效的间皮瘤患者中，4 人出现客观缓解。Recursion、BigHat Biosciences 等公司的 AI 辅助研发抗癌药物也已进入不同阶段人体试验。不过，进入临床只是新药研发的一道门槛，从早期试验观察到肿瘤缩小，到通过更大规模临床研究证实安全性和疗效，再到最终获批上市，仍有很长的路要走。对 Iambic 而言，IAM1363 下一步能否在更多患者中重复这些结果，将是检验其药物研发成果的重要一步。